Le seul participant à une étude de thérapie génique est décédé

Le seul participant à une étude sans précédent de thérapie génique est décédé, et ceux qui en étaient responsables essaient maintenant de comprendre ce qui s’est passé.

L’homme de 27 ans, Terry Horgan, était atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive. Il est décédé le mois dernier, a annoncé Cure Rare Disease, l’organisme sans but lucratif fondé par son frère Rich pour essayer de lui sauver la vie.

Même si on ne sait pas encore grand-chose de son décès, il a perdu la vie lors d’une des toutes premières études de thérapie génique conçue pour une seule personne. Cela soulève des questions au sujet de l’avenir de telles thérapies, qui suscitent l’espoir des familles aux prises avec des maladies rares et dévastatrices.

«Toute cette notion que nous pouvons concevoir des thérapies géniques sur mesure est, je dirais, incertaine, a dit Arthur Caplan, un éthicien de l’Université de New York qui n’a pas participé à cette étude. Nous sommes aux confins de l’expérimentation.»

L’étude avait été financée par l’organisme sans but lucratif. Elle était dirigée par la docteur Brenda Wong, de l’Université du Massachusetts, et avait été approuvée par la Food and Drug Administration. On espérait utiliser un outil d’édition génique appelée CRISPR pour soigner la forme particulière de DMD dont souffrait M. Horgan.

Les études impliquant CRISPR sont relativement nouvelles. Mais un expert de la technique à l’Université de la Californie à Berkeley, Fyodor Urnov, a estimé que tout décès qui survient lors d’un essai clinique est une occasion de faire le point.

«Il faut tout d’abord saluer la disparition d’un brave être humain qui a accepté de participer à une expérience, a-t-il dit. Mais ensuite, autant que c’est possible, il faut en apprendre le plus possible pour tracer un nouveau chemin.»

ENCORE PEU DE RÉPONSES

Cure Rare Disease a indiqué par voie de communiqué que plusieurs équipes à travers les États-Unis examinent les résultats de l’essai et son issue, et que la compagnie partagera les données avec la communauté scientifique.

«Il nous faudra probablement trois ou quatre mois pour avoir une conclusion entière, a dit le porte-parole Scott Bauman. En ce moment, un commentaire ne serait que pure spéculation.»

M. Horgan participait à l’étude depuis le 31 août. Le but était de supprimer son système immunitaire pour préparer son corps à recevoir la thérapie génique par voie intraveineuse, au centre médical de l’Université du Massachusetts. On espérait utiliser CRISPR pour augmenter les niveaux d’une protéine appelée dystrophine, dans le but de stabiliser ou même de renverser la progression de la maladie.

Il sera maintenant crucial de déterminer si CRISPR a joué un rôle dans le décès de M. Horgan.

L’outil peut être utilisé pour «éditer» des gènes en effectuant des coupures ou des substitutions à l’ADN. L’outil a transformé la recherche génique et permis le développement de dizaines de thérapies expérimentales. Ses inventeurs ont récolté un prix Nobel en 2020.

Dans le cas de M. Horgan, les chercheurs avaient utilisé une forme modifiée de CRISPR pour augmenter l’activité d’un gène. Le traitement CRISPR est injecté directement dans le corps et livré aux cellules par un virus.

Mais CRISPR n’est pas parfait. Les chercheurs savent par exemple que CRISPR peut rater sa cible ou n’être que partiellement efficace. Il peut aussi y avoir un problème avec les vecteurs viraux.

Le décès de M. Horgan n’est pas le premier à survenir dans le cadre de l’essai d’une thérapie génique. Mais cet essai portait sur une seule personne ― ce qui suscite le scepticisme de M. Caplan.

Le décès de M. Horgan, a-t-il dit, «pourrait nous faire réfléchir si on veut vraiment faire des études sur une seule personne, ou bien si on veut dire que, ‘Non, éthiquement, il faut faire un essai où il y a 5, 10, 20 personnes (et) on apprend des choses des données.»

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