Leucémie: une fillette britannique est sauvée par un traitement personnalisé

MONTRÉAL — Une jeune Britannique atteinte d’une leucémie incurable est en rémission depuis que des médecins ont utilisé une technologie de pointe pour développer une thérapie spécifiquement pour elle.

La leucémie lymphoblastique aigüe T se caractérise par une multiplication hors de contrôle des cellules T, des cellules immunitaires normalement chargées de repérer et de détruire les menaces pour l’organisme.

La maladie dont était atteinte la jeune de 13 ans, Alyssa, avait résisté à tous les traitements, y compris la chimiothérapie et une greffe de la moelle osseuse, et les médecins n’avaient plus qu’une seule flèche dans leur carquois pour tenter de lui sauver la vie.

Ils se sont tournés vers l’édition de base (base editing, en anglais), une technique d’édition génique de pointe qui permet de modifier le code génétique de manière encore plus précise que la technique CRISPR-Cas9 dont elle est issue et qui est peut-être mieux connue du grand public.

L’édition de base a permis aux chercheurs de créer, en laboratoire, de nouvelles cellules T à partir de cellules fournies par un donneur. Les chercheurs ont modifié les nouvelles cellules pour les empêcher d’attaquer le corps d’Alyssa et pour les rendre résistantes à la chimiothérapie. Ils les ont également «programmées» pour cibler et détruire uniquement les cellules T cancéreuses.

L’intervention a eu lieu en mai dernier. Alyssa se porte toujours bien.

Alyssa a été la première patiente au monde à profiter de ce traitement, a expliqué à la BBC britannique le professeur Waseem Qasim, de University College London et de l’hôpital Great Ormond Street. Si la rémission se maintient, l’adolescente recevra une nouvelle greffe de moelle osseuse pour reconstituer son système immunitaire.

On commence à peine à exploiter le potentiel de l’édition de base, a commenté le docteur Élie Haddad, du Centre de recherche du CHU Sainte-Justine, et l’avenir nous réserve probablement des percées spectaculaires.

«On n’a rien vu encore, a-t-il prédit. On va voir des choses de plus en plus sophistiquées. À partir du moment où on peut réparer base par base, (…) que l’idée c’est seulement d’enlever une base pour que la cible ne s’exprime plus… Les possibilités sont sans fin. Alors on peut voir ça comme de la science-fiction. Moi je vois ça plutôt comme le progrès humain au service de l’humanité, et c’est génial.»

Nous sommes en présence d’une véritable «révolution technologique», a-t-il ajouté, et on pourrait même envisager un jour d’être en mesure d’aller corriger les anomalies génétiques.

«On a des outils technologiques de plus en plus puissants qui nous permettent de faire à peu près ce qu’on veut, ou de plus en plus ce qu’on veut de façon simple et reproductible, a dit le docteur Haddad. Et donc oui, c’est un énorme tremplin qui est en train d’être franchi.»

Et même si Alyssa était clairement très malade et que tous les recours avaient été épuisés pour l’aider, il s’enthousiasme de voir la rapidité avec laquelle le traitement est passé du laboratoire à la clinique ― un processus qui prend habituellement plusieurs années, qui coûte des millions de dollars et que les chercheurs comparent à une traversée de la «Vallée de la mort».

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